FDA Aprova Medicamento Que Preserva Músculos e Abre Caminho para Testes com Tirzepatida

A FDA, agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, aprovou o Isembyld(apitegromab), da Scholar Rock, primeira terapia desenvolvida para atuar diretamentesobre o músculo em pacientes com atrofia muscular espinhal (AME).
A doença genetica rara provoca perda progressiva de forca muscular e pode comprometer acapacidade de andar e, nos casos mais graves, a respiração.
A aprovaçao foi baseada no estudo Sapphire, que acompanhou 188 pacientes de 2 a 21 anos, emnove países, durante cerca de um ano. Todos já utilizavam nusinersena ou risdiplama, tratamentosdisponíveis para a AME. Parte dos participantes recebeu também apitegromab, enquanto o restanterecebeu placebo.
O grupo que combinou os tratamentos apresentou ganho médio de 2,2 pontos em uma escala deavaliação da funçao motora. Entre os pacientes que receberam o novo medicamento, 34% tiverammelhora de pelo menos três pontos, contra 13,5% no grupo placebo. Os efeitos adversos maisfrequentes foram infecções respiratórias, vômito, tosse, dor de cabeça e reações alérgicas.
Como o medicamento age
Os tratamentos tradicionais para AME atuam sobre o gene SMN2 para aumentar a produção de umaproteína que protege os neuronios responsaveis pelos movimentos musculares.
O apitegromab atua de outra forma. O medicamento bloqueia a miostatina, proteína que funcionacomo um freio natural do crescimento muscular. Com sua inibição, o músculo pode crescer eresponder melhor aos sinais enviados pelos neurônios.
Por isso, o Isembyld não substitui os tratamentos existentes. A aprovação prevê seu uso emconjunto com nusinersena ou risdiplama para pacientes com AME a partir de 2 anos.
Potencial para quem usa canetas emagrecedorasA ação sobre a miostatina também despertou interesse para outro cenário: a perda de massamuscular associada ao uso de medicamentos a base de tirzepatida, como o Mounjaro.
A reducao de peso provocada por essas canetas inclui perda de massa muscular alem da gordura,uma preocupação no acompanhamento de pacientes que fazem uso prolongado.
Em um estudo de fase 2, ainda preliminar, a Scholar Rock combinou apitegromab e tirzepatida.Após 24 semanas, os participantes que receberam as duas substâncias preservaram cerca de 55%mais massa magra do que aqueles que utilizaram apenas o medicamento para perda de peso.
O apitegromab ainda nao foi aprovado para essa finalidade, e os estudos sobre a combinaçãocontinuam em andamento.